Voor een zeer agressieve hersentumor bij kinderen, DIPG, bestaat nog altijd geen behandeling. Een internationaal onderzoeksteam, met onderzoekers van VUmc, zet nu een flinke stap om dit te veranderen. Ze hebben medicijnen geïdentificeerd die mogelijk te gebruiken zijn als therapie. Daarover hebben ze op maandag 4 mei 2015 gepubliceerd in het gezaghebbende Nature Medicine.

DIPG
Elk jaar wordt in Nederland bij zo’n tien kinderen (meestal jonger dan tien jaar) een tumor in de hersenstam ontdekt. Dit zogeheten diffuus intrinsiek ponsglioom (DIPG) betekent voor het kind een zeer slecht vooruitzicht: een behandeling is er niet en gemiddeld leeft de patiënt dan nog maar negen maanden. De behandelend arts kan alleen tijd winnen door de tumor te bestralen.

Samen gericht zoeken
Dit type hersentumor is zo zeldzaam dat een studie in alleen Nederland te weinig data zou opleveren. Daarom hebben onderzoekers wereldwijd de handen ineengeslagen om samen gericht te zoeken naar nieuwe medicijnen.

dr. Esther Hulleman, VUmc Cancer Center Amsterdam
dr. Esther Hulleman, VUmc Cancer Center Amsterdam.

“Omdat kankeronderzoekers in dit onderzoeksveld niet graag hun schaarse tumorcelmateriaal met anderen deelden, bedacht projectleider Charles Keller van het Children’s Cancer Therapy Development Institute een slimmigheid”, vertelt onderzoeker dr. Esther Hulleman van VUmc Cancer Center Amsterdam, dat mede aan de basis stond van de internationale samenwerking.

“Hij stuurde testplaten met de te testen medicijnen er al in naar alle deelnemende labs in de wereld. Zo konden de onderzoekers in hun eigen lab, volledig gestandaardiseerd, de tests uitvoeren met medicijnen op de levende tumorcellen van hun eigen patiënten.”

Mogelijke klasse medicijnen voor therapie
De resultaten van deze samenwerking zijn nu beschreven in Nature Medicine. De onderzoekers hebben een klasse van medicijnen gevonden die mogelijk gebruikt kan worden als therapie. Tegelijk hebben ze meer fundamenteel begrip opgedaan over de ziekte. Hulleman:“We hebben een genetische mutatie ontdekt die in 80% van de gevallen van DIPG aanwezig is. Dat is goed nieuws, want nu kunnen we hopelijk gericht aanvullende medicijnen gaan ontwikkelen.”

Stichting Semmy
Het onderzoek van Hulleman en collega’s wordt mede mogelijk gemaakt door Stichting Semmy.

Meer informatie
Het artikel in Nature Medicine: Functionally-defined Therapeutic Targets in Diffuse Intrinsic Pontine Glioma