Transferrine van Sanquin werkt bij de behandeling van beta-thalassemie

0
744

Amerikaanse onderzoekers van het New York Blood Center in New York onder leiding van Dr. Yelena Ginsburg hebben ontdekt dat het eiwit transferrine dat bij mensen voorkomt, mogelijk een goed alternatief kan bieden bij de behandeling van patiënten met beta-thalassemie, een erfelijke vorm van bloedarmoede.

De onderzoekers vonden dat transferrine een goed effect heeft op een aantal ziekteverschijnselen dat bij deze ziekte optreedt. Zo werd een verhoging van de hoeveelheid hemoglobine in het bloed waargenomen. Hemoglobine is de ijzerhoudende rode kleurstof in rode bloedcellen die zuurstof transporteert en aan de lichaamsweefsels afgeeft. Daarnaast werd, na behandeling met transferrine, de levensduur van de rode bloedcellen weer als normaal en werd de milt minder sterk vergroot. In de studie, die onlangs gepubliceerd is in Nature Medicine, werd gebruik gemaakt van transferrine dat door Sanquin bereid wordt uit plasma van bloeddonors en dat geschikt was gemaakt om bij patiënten toe te passen.

Beta-thalassemie is een erfelijke aandoening van het bloed die leidt tot bloedarmoede. Standaard worden deze patiënten daarom behandeld met bloedtransfusies. Deze behandeling kan er echter voor zorgen dat de patiënten een te grote hoeveelheid ijzer, dat in de rode bloedcellen aanwezig is, in hun lichaam opslaan. Dat kan voor hen schadelijk zijn en moet dan worden verwijderd. Door de behandeling met transferrine kan dit overschot aan ijzer door het lichaam zelf gebruikt worden voor de aanmaak van hemoglobine, één van de stoffen waaraan een tekort is bij bloedarmoede.

Voordat verder klinisch onderzoek kan worden gestart, zal eerst nog een aantal studies moeten worden uitgevoerd om de effecten van transferrine bij beta-thalassemie die gevonden zijn, te bevestigen. Bij goede resultaten kan deze therapie mogelijk ook gebruikt worden voor andere ziektebeelden waarbij bloedarmoede en een teveel aan ijzer een probleem vormen.

Dr. Leni von Bonsdorff, die de ontwikkeling van het product transferrine bij Sanquin heeft begeleid, is zeer enthousiast over de resultaten van dr. Ginzburg’s groep. ‘De bevinding dat transferrine zulke goede effecten laat zien bij deze moeilijk te behandelen ziekte, is zeer verrassend en absoluut baanbrekend. We kijken met zeer veel belangstelling uit naar de resultaten van de nieuwe studie om vast te stellen of transferrine breed in de medische praktijk kan worden toegepast,’ aldus Dr. von Bonsdorff.

Over transferrine
IJzer wordt in het bloed vervoerd door het eiwit transferrine, dat het ijzer daarna af kan geven aan cellen in het lichaam. Transferrine komt in het lichaam voor in twee vormen, de eerste vorm bevat geen ijzer en kan dus zogenaamd “vrij” ijzer opnemen, de tweede vorm heeft het ijzer aan zich vast gebonden. Sanquin kan beide vormen van transferrine uit het plasma van donoren halen, waarna het geschikt wordt gemaakt voor het gebruik in patiënten. Dit houdt o.a. in, dat het product transferrine aan een groot aantal veiligheidseisen moet voldoen. Het product moet bijvoorbeeld absoluut vrij zijn van via micro-organismen, bijvoorbeeld virussen, die met bloed kunnen worden overgedragen.

Sanquin doet op dit moment onderzoek naar het gebruik van transferrine voor het behandelen van verschillende ziektes. Bij de zeer zeldzame erfelijke aandoening waarbij een patiënt zelf geen transferrine kan aanmaken, kan het transferrine van Sanquin het niet-aanwezige transferrine van de patiënt vervangen. In aandoeningen waarbij de patiënt een teveel aan ijzer in zijn lichaam heeft, wat schadelijk kan zijn voor de patiënt, zorgt transferrine voor het opruimen van dit ijzer.

Deze onderzoeken worden zowel in het laboratorium als bij patiënten uitgevoerd. Naast deze studies bereidt Sanquin speciaal voor het Japanse bedrijf Mebiopharm de vorm van transferrine waarin het gebonden is aan ijzer. Deze vorm van transferrine wordt door Mebiopharm gebruikt om een geneesmiddel tegen een bepaalde vorm van kanker rechtstreeks naar de betreffende kankercellen te vervoeren. Mebiopharm doet op dit moment onderzoek bij patiënten naar de werkzaamheid van deze nieuwe behandelmethode.

Over Sanquin
Stichting Sanquin Bloedvoorziening verzorgt op not-for-profit basis de bloedvoorziening in Nederland en bevordert transfusiegeneeskunde zodanig dat wordt voldaan aan de hoogste eisen van kwaliteit, veiligheid en doelmatigheid. Sanquin levert producten en diensten, verricht wetenschappelijk onderzoek en verzorgt onderwijs, opleidingen, bij- en nascholing.

Sanquin’s divisie Plasmaproducten is verantwoordelijk voor de productie van geneesmiddelen welke uit plasma van donors bereid kunnen worden. Sanquin levert onder andere intraveneus immunoglobuline dat onder andere gebruikt wordt bij patiënten met een afweerstoornis, of bij patiënten met bepaalde neurologische of hematologische ziekten; producten met een hoge concentratie aan stollingsfactoren voor patiënten met een vertraagde bloedstolling; en het eiwit albumine. Deze producten zijn bestemd voor de Nederlandse, Belgische en Finse patiënten. Daarnaast produceert Sanquin C1-esterase remmer concentraat, een medicijn dat gebruikt wordt voor de behandeling van de zeldzame erfelijke aandoening angio-oedeem, waarbij patiënten plotseling zwellingen kunnen krijgen die soms levensbedreigend kunnen zijn.