Op zaterdag 2 maart 2013 vindt in het Spoorwegmuseum te Utrecht de Zeldzame Ziektendag plaats.
Het doel van de Zeldzame Ziektendag is aandacht vragen voor alle mensen in Nederland die een zeldzame ziekte hebben. Daarnaast kunnen patiënten met een zeldzame aandoening met elkaar in contact komen.
Per 1 januari 2012 is er een verandering opgetreden in de ziekenhuisbekostiging van dure en weesgeneesmiddelen. Om die reden zijn eind 2011 een groot aantal aanvragen ingediend bij de NZa om nieuwe geneesmiddelen op de stofnamenlijst te plaatsen. Middelen op deze lijst kunnen apart door ziekenhuizen bij zorgverzekeraars worden gedeclareerd.