Met de goedkeuring van het middel Glybera heeft de Europese Unie voor het eerst toestemming verleend aan gentherapie. Het middel Glybera kan nu door patiënten met de stofwisselingsziekte LPL –deficiëntie worden gebruikt. Het middel beschermt patiënten met deze erfelijke ziekte tegen ontstekingen van de alvleesklier. LPL-deficiëntie kon tot nu toe niet worden behandeld.
LPL-deficiëntie
Nieuwe gentherapie behandeling
Tijdens de viering van het tienjarig bestaan van ZonMw op vrijdag 17 juni 2011 ontving prof. dr. John Kastelein van het AMC de ZonMw Parel voor zijn baanbrekende gentherapie-onderzoek. De behandeling bleek patiënten met de erfelijke vetstofwisselingsziekte LPL-deficiëntie te beschermen tegen ontstekingen van de alvleesklier.