Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en de Stanford University School of Medicine passen voor het eerst gentherapie toe in de strijd tegen diabetes type 1. En met onverwacht resultaat. Zij tonen niet alleen aan dat het gebruik van gentherapie veilig is, maar zien bij de deelnemende patiënten ook een duidelijk effect op de insuline-producerende cellen en het afweersysteem.
Akkoord over medicijn voor spierziekte SMA
Staatssecretaris Paul Blokhuis heeft samen met Ierland en België een akkoord bereikt over de prijs van gentherapie Zolgensma. Een specifieke groep kinderen in deze drie landen, die onderdeel zijn van de Beneluxa, kan hierdoor gebruik maken van Zolgensma. Gentherapie Zolgensma Zolgensma is een gentherapie voor de spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), Het is de eerste … Lees verder