Stamcellen uit navelstreng werken net zo goed

0
751

Patiënten met een stofwisselingsziekte hebben net zoveel aan onverwante stamcellen uit navelstrengbloed als aan beenmergcellen van familieleden. Dat blijkt uit onderzoek van dr. Jaapjan Boelens en collega’s van het UMC Utrecht, dat verscheen in het tijdschrift Blood, het tijdschrift van de American Society of Hematology.

Patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte Hurler’s syndroom missen een belangrijk enzym. Dit is te behandelen via een stamceltransplantatie met nieuwe beenmergcellen die het enzym wel maken. Over de beste bron voor stamcellen voor transplantaties bestaat al jaren discussie. Dr. Jaap Jan Boelens van het UMC Utrecht analyseerde daarom met terugwerkende kracht de gezondheid van 258 kinderen met het syndroom van Hurler. De kinderen ondergingen tussen 1995 en 2007 een stamceltransplantatie. Iets meer dan de helft van de patiënten had beenmergstamcellen gekregen van donoren, vaak broertjes of zusjes, bij voorkeur immunologisch gematched. Dit is al jaren de standaard. De andere helft van de kinderen was behandeld met onverwante stamcellen uit navelstrengbloed.

Voordeel
Uit de vergelijking blijkt dat patiënten behandeld met immunologisch gematchte stamcellen van familieleden even goed af zijn als patiënten met een onverwante maar immunologisch gematchte stamcellen uit navelstrengbloed. In beide groepen leeft vijf jaar later nog 81 procent zonder bijkomende ziekten. Verder overleven patiënten het vaakst als ze voor de leeftijd van zestien maanden behandeld zijn. Het betekent dat stamcellen uit navelstrengbloed een goed alternatief vormen voor de normale beenmergstamcellen. Navelstrengbloed heeft als voordeel dat het snel beschikbaar is via speciale ‘stamcelbanken’ waardoor de behandeling snel na de diagnose kan starten.

Stamcellen uit navelstreng hebben nog een voordeel. Bij bijna alle patiënten met navelstrengbloed-stamcellen zijn de ‘oude’ beenmergcellen helemaal vervangen door donorcellen. In het bloed van de patiënten zijn de enzymconcentraties daardoor normaal. Patiënten met stamcellen uit beenmerg halen dat slechts in 50 tot 70 procent van de gevallen.

Gunstig op lange termijn
“Wij laten zien dat stamcellen uit navelstrengbloed veilig en effectief zijn”, zegt Boelens. “Omdat deze stamcellen leiden tot hogere enzymniveaus denken we dat ze op langere termijn misschien wel een gunstiger effect op de gezondheid hebben. Dit onderzoeken we momenteel in een internationale studie, aan het einde van dit jaar verwachten we de resultaten. Bovendien is het een stimulans om door te gaan met het opslaan van navelstrengbloed in stamcelbanken.”

Vanwege het enzym dat ze missen kunnen patiënten met het syndroom van Hurler suikers niet goed afbreken. Door de ophopende suikers raken organen beschadigd en kampen patiënten met ernstige problemen. Hun groei stokt, ze krijgen gewrichtsproblemen en hartklepaandoeningen en overlijden rond hun tiende levensjaar. Bij een stamcelbehandeling krijgen de patiënten nieuwe beenmergcellen die het enzym maken en verspreiden in het hele lichaam. Dit stopt verergering van de ziekte. Patiënten overlijden niet meer vroegtijdig als de stamceltransplantatie slaagt.