Gentherapie voor eerst op Europese markt

0
1036

Met de goedkeuring van het middel Glybera heeft de Europese Unie voor het eerst toestemming verleend aan gentherapie. Het middel Glybera kan nu door patiënten met de stofwisselingsziekte LPL –deficiëntie worden gebruikt. Het middel beschermt patiënten met deze erfelijke ziekte tegen ontstekingen van de alvleesklier. LPL-deficiëntie kon tot nu toe niet worden behandeld.

Bij LPL-deficiëntie is het lichaam niet of nauwelijks in staat om het enzym Lipoproteïne Lipase (LPL) te produceren. Dat komt omdat het gen voor LPL niet goed werkt. LPL is noodzakelijk voor de afbraak van vetten. Bij deze ziekte zijn daardoor grote hoeveelheden vetdeeltjes in het bloed aanwezig, waardoor patiënten lijden aan terugkerende ontstekingen van de alvleesklier. Die zijn bijzonder pijnlijk en kunnen leiden tot een levensbedreigende ontsteking van het buikvlies.

De therapie is ontwikkeld door AMC-professor in vasculaire therapie John Kastelein en zijn onderzoeksgroep. Toen het testen van het middel op patiënten succesvol bleek, heeft hij samen met het bedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), het latere uniQure, registratie aangevraagd als zogeheten weesgeneesmiddel voor de gentherapie met het LPL-gen. Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame aandoeningen. De goedkeuring van de Europese Commissie maakt van Glybera de eerste gentherapie die goedgekeurd is door de regulerende autoriteiten in de Westelijke wereld.

Dit gentherapieproject komt voort uit een TGO-subsidie (Translationeel Gentherapie Onderzoek) en is in 2011 bekroond met een ZonMw-Parel.

Meer informatie
Translationeel Gentherapie Onderzoek
ZonMw-Parel