Erasmus MC-centrum voor zeldzame stofwisselingsziekten

0
674

In Europa hebben 29 miljoen mensen een zeldzame ziekte. Een deel daarvan betreft een zeldzame stofwisselingziekte. Subsidies voor wetenschappelijk onderzoek zijn beperkt, terwijl het zoeken naar mechanismen achter zeldzame stofwisselingsziekten van levensbelang is. Dit betoogt prof.dr. Ans van der Ploeg tijdens haar oratie op vrijdag 2 oktober aanstaande wanneer zij wordt benoemd tot bijzonder hoogleraar kindergeneeskunde aan de Erasmus Universiteit.

Prof.dr. Ans van der Ploeg is in de academische wereld bekend vanwege haar baanbrekend onderzoek naar de behandeling van de ziekte van Pompe, een erfelijke stofwisselings- en spierziekte. Met ingang van 2 oktober bekleedt zij de leerstoel “Kindergeneeskunde met speciale aandacht voor stapelingsziekten en overige stofwisselingsziekten”, die is ingesteld door het Prinses Beatrix Fonds. Van der Ploeg maakt zich zorgen over toekomstige mogelijkheden voor onderzoek. Van der Ploeg: “Met de miljoenennota van 2009 zien we in de sectoren zorg en onderwijs donkere wolken opdoemen. Nieuwe bezuinigingen kunnen een serieuze bedreiging betekenen voor innovatief onderzoek naar zeldzame ziekten en de zorg voor patiënten. Minister Klink heeft inmiddels aangekondigd dat bekostiging van weesgeneesmiddelen als het gevolg van de prestatiebekostiging per 2011 anders wordt vormgegeven. Dit is niet slechts een simpel economisch vraagstuk. Het betreft een complex moreel en ethisch dilemma. Enerzijds gaat het bij de ontwikkeling van dure geneesmiddelen om het nemen van maatschappelijke verantwoordelijkheid. Anderzijds is het de vraag of het realistisch is om in het kader van de toenemende kosten in de gezondheidszorg bedragen van € 300.000 tot € 600.000 per patiënt uit te geven aan een geneesmiddel. Hoe wil Nederland hier mee omgaan?”

Van der Ploeg betoogt verder dat bezuinigingen op fundamenteel en toegepast wetenschappelijk onderzoek rondom zeldzame ziekten grote impact zal hebben. Van der Ploeg: “Een belangrijk kenmerk van fundamenteel en toegepast wetenschappelijk onderzoek is dat in het onderzoeksproces van een wetenschappelijk vraagstuk, nieuwe ontdekkingen en oplossingen kunnen ontstaan en nieuwe levensverwachtingen kunnen worden bevestigd. Ouders van kinderen met een zeldzame ziekte nemen nu het voortouw om geld in te zamelen voor wetenschappelijk onderzoek naar zijn zeldzame ziekte. Waarom? Omdat overheid en industrie het laten afweten: het lijkt eenvoudigweg financieel niet interessant genoeg om onderzoek naar zeldzame ziekten voor deze patiëntjes te financieren.”

De oratie van Van der Ploeg markeert tevens de start van een nieuw kennis- en behandelingscentrum voor zeldzame stofwisselingsziekten. Van der Ploeg is de trekker van het nieuwe Centrum voor Lysosomale en Metabole ziekten. In het centrum wordt op innovatieve wijze het zeldzame ziektebeeld centraal vanuit de levensloop benaderd door nauwe samenwerking tussen kindergeneeskunde en volwassenengeneeskunde. Van der Ploeg: “Ook op het medisch wetenschappelijke (wereld-) podium is de oprichting van het Centrum in Nederland van groot belang. Naast onze stellingname als voorhoedespeler binnen dit medisch deelgebied, geven we ook een duidelijk signaal af met betrekking tot onze gewenste positie als kennis- en innovatieland.”

De inauguratierede van Professor dr. A.T. (Ans) van der Ploeg zal worden uitgesproken op vrijdag 2 oktober om 16.00 uur in de Aula van de Erasmus Universiteit en draagt als titel: “Zoeken naar een behandeling voor zeldzame ziektebeelden, een topreferent centrum voor bijzondere stofwisselingsziekten.”

De leerstoel “Kindergeneeskunde met speciale aandacht voor stapelingsziekten en overige stofwisselingsziekten” is ingesteld vanwege het Prinses Beatrix Fonds, zie www.prinsesbeatrixfonds.nl.

Vorig artikelOudere mannen slapen slechter dan vrouwen
Volgend artikelKlink opent Effectenbeurs
Erasmus MC is het grootste en wetenschappelijk meest toonaangevende Universitair Medisch Centrum van Nederland. Bijna 13.000 medewerkers werken binnen de kerntaken patiëntenzorg, onderwijs en wetenschap continu aan een verbetering en versterking van de individuele patiëntenzorg en de maatschappelijke gezondheidszorg. Zij ontwikkelen hoogwaardige kennis, dragen dit over aan toekomstige professionals en passen dit toe in de zorg voor patiënten. De komende vijf jaar wil Erasmus MC uitgroeien tot één van de beste medische instituten in de wereld. Erasmus MC maakt deel uit van de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU)