De medische wereldtop op het gebied van hematologie was van 7-10 december 2013 bijeen op het jaarlijkse congres van de American Society of Hematalogy (ASH) in New Orleans. Honderden onderzoekers, veelal werkzaam als arts, presenteerden er de resultaten en voortgang van hun klinisch onderzoek. Speciale aandacht was er voor multipel myeloom, een kanker van het beenmerg. Nu nog ongeneeslijk, maar de weg naar ‘çhronisch’ komt in zicht.
Door: Bert Groenman
Multipel myeloom (in Nederland ook bekend als ziekte van Kahler) is een kwaadaardige aandoening van plasmacellen, die zich meestal in het beenmerg bevinden. Beenmerg is het zachte, sponsachtige weefsel in de kern van de meeste botten. De kankercellen kunnen door ander lichaamsweefsel heengroeien of zich door het lichaam verspreiden via bloed en lymfevaten.
Jaarlijks wordt de ziekte vastgesteld bij ongeveer 800 mensen in Nederland en vaker bij mannen dan bij vrouwen, in de VS zijn dat er 22.000. De gemiddelde leeftijd bij diagnose van de ziekte ligt rond de 70 jaar, terwijl ruim eenderde van de patiënten ouder is dan 75 jaar; slechts 4% van de gevallen is jonger dan 45. Hematologie is het medische specialisme dat zich bezighoudt met afwijkingen van het bloed, de bloedvormende organen en de lymfeklieren.
Een typische ouderdomsziekte dus. Maar, zo viel op het congres te beluisteren, het aantal jongeren met beenmerkkanker neemt gestaag toe. Vandaar dat het van groot belang is de ziekte bij deze groep in zijn ‘smeulende’ fase te ontdekken en te bestrijden en daarmee de kans op overleving op langere termijn aanzienlijk te vergroten. Professor Maria-Victoria Mateos (universiteitskliniek van Salamanca) wees op de flinke stappen die de laatste tien jaar zijn gemaakt. Ze pleitte voor een wereldwijde aanpak van multiple myeloom. ‘Mijn prognose is dat binnen een jaar of vijf de ziekte bij vijftig procent van de nieuwe gediagnosticeerde patienten als ‘chronisch’ kan worden behandeld in plaats van ‘ongeneeslijk’.’ Haar Amerikaanse collega Joseph Mikhael (Mayo Clinic in Scottsdale, Arizona), eveneens prominent aanwezig op het congres, prees het optimisme van Mateos en zou wel naar een hoger percentage willen, maar het blijft toekomstmuziek realiseerde hij zich. ‘Een combinatie van drie medicijnen (agents) – in plaats van een of twee – heeft een aantoonbaar beter effect, dat staat vast. Meer medicijnen zijn op dit moment niet nodig, er zijn voldoende manieren om het ‘huis’ binnen te dringen. De brandende vraag is echter met welke combinatie van medicijnen we dat het beste kunnen doen.’
Mateos en Mikhael hielden, naast andere specialisten, hun betoog onder meer op een speciaal voor de aanwezige journalisten (zestig, uit twaalf landen) belegde meeting over multipel myeloom. Met een goed gevoel voor show voerde de International Myeloma Foundation tijdens die bijeenkomst ook een 72-jarige man ten tonele. Deze Don Wright, bij wie in 2003 beenmergkanker werd geconstateerd, overleefde de ziekte met behulp van bestaande en nieuwe orale medicaties (in dit geval polamidomide). En hoe: in die tien jaar dat de ziekte nu onder controle is liep hij wereldwijd tientallen marathons. ‘Ik slik maar een pilletje per dag.’ Wel heeft hij een sterk gestel, enorme wilskracht en de onvoorwaardelijke steun van zijn veel jongere vrouw en dochter.
De realiteit is wel dat Wright behoort tot het kleine percentage patiënten dat na tien jaar nog in leven is. Maar op basis van de resultaten met de moderne behandelingen – waaronder ook stamceltransplantatie met eigen of donor- stamcellen (zoals familieleden), acht men genezing in de nabije toekomst niet uitgesloten.
Tijdens een van de honderden plenaire sessies, met steeds meer dan duizend toehoorders, werden studies van zes bloedkankers gepresenteerd. Deze worden beschouwd als ‘buitengewoon belangrijk’. De presentatie over myeloom betrof de bevindingen van een zogenaamde fase 3 trial, waarin Revlimid (lenalidomide) plus dexamethasone (Decadron) werd vergeleken met melphalan (Alkeran) plus prednison en thalidomide (Thalomid). Deze combinaties werden beproefd op nieuwe patiënten ouder dan 65 jaar, die niet geschikt waren voor een stamceloperatie. Uit de presentatie bleek dat deze ‘trial’ uiteindelijk kan leiden tot de erkenning van Revlimid, geproduceerd door farmaceut Celgene, als speerpuntbehandeling bij deze groep patiënten.
Combinatie
Dr. Sonja Zweegman, hoogleraar hematologie en hoofd van de afdeling hematologie van het VU Medisch Centrum in Amsterdam, was in New Orleans aanwezig naast andere bekende hematologen als Lokhorst (Utrecht) en Sonneveld (Rotterdam). Zweegman kijkt niet op van de toenemende focus op beenmergkanker. ‘Die aandacht is er in feite altijd geweest ondanks het feit dat het een relatief zeldzame ziekte is. Dat komt door de toenemende mogelijkheden tot behandeling, zoals ook op dit congres blijkt. Er zijn veel medicijnen beschikbaar maar de ziekte is vooralsnog niet te genezen. De weg naar ‘chronisch’ is nog lang. Dus is er nog steeds noodzaak tot onderzoek naar nieuwe behandelingen.’
Zweegman stelt dat de laatste tien jaar behoorlijke vorderingen zijn gemaakt en dat er met de huidige geneesmiddelen langdurig ziektecontrole mogelijk is. ‘Bij ouderen is de gemiddelde overleving momenteel zo’n vijf jaar (was nog niet zo heel lang geleden 2-3 jaar) en bij jongeren acht tot negen jaar (was ongeveer 4-5 jaar).’
De hematoloog van het Medisch Centrum van de Vrije Universiteit bevestigt dat veel lopend en nieuw onderzoek antwoord probeert te geven op de vraag welke combinaties van beproefde medicijnen zoals thalidomide, lenalidomide (revlimid) of bortezomib het gunstigste effect hebben op de bestrijding van de ziekte. ‘Nieuw en veelbelovend zijn de antistoffen tegen het eiwit cd38 dat op plasmacellen tot expressie komt en ook hopelijk tegen cd138. Tevens zijn er remmers van de celdeling, de kinase spindle remmer ARRY 520, die veelbelovend lijkt.’
The American Society of Hematology (ASH) is ’s werelds grootste professionele organisatie op het gebied van de oorzaken en behandelingen van bloedkankers.
Bronnen
– www.hematologienederland.nl
– www.hematology.org
– www.bloodjournal.org
– www.myeloma.org
– www.myelomabeacon.com
Ik hoop dat dit snel gebeurt!